QurAlis স্পোরাডিক ALS-এর জন্য উন্নয়নাধীন প্রথম-শ্রেণীর নির্ভুল ওষুধ QRL-201-এর ANQUR ক্লিনিক্যাল ট্রায়ালে রোগের অগ্রগতি এবং লক্ষ্য সম্পৃক্ততার উপর প্রভাব প্রদর্শন করেছে

বিক্ষিপ্ত ALS রোগীদের মধ্যে STATHMIN-2 এক্সপ্রেশন পুনরুদ্ধারের সম্ভাবনা দেখানো প্রথম ক্লিনিকাল ডেভেলপমেন্ট প্রোগ্রাম, নিউরোফিলামেন্ট বায়োমার্কারে পরিসংখ্যানগতভাবে উল্লেখযোগ্য প্রভাব, এবং ALSFRS-R দ্বারা পরিমাপকৃত রোগের অগ্রগতি মন্থর করার সামগ্রিক প্রবণতা

সাবগ্রুপ বিশ্লেষণ ALSFRS-R-এ পরিসংখ্যানগতভাবে উল্লেখযোগ্য প্রভাব দেখিয়েছে

অন্তর্বর্তী ডেটা ANQUR প্রোটোকলে একটি ওপেন-লেবেল বর্ধিত ডোজিং সময়কাল অন্তর্ভুক্ত করাকে সমর্থন করে; কানাডায় অনুমোদন প্রাপ্ত এবং অন্যান্য অঞ্চলে নিয়ন্ত্রক পর্যালোচনাধীন; ২০২৭ সালে QRL-201 কে গুরুত্বপূর্ণ ফেজ ৩ ক্লিনিকাল ট্রায়ালে এগিয়ে নেওয়ার প্রস্তুতি চলছে

ক্যামব্রিজ, ম্যাস.–(বিজনেস ওয়্যার)–QurAlis Corporation ("QurAlis"), একটি ক্লিনিকাল-স্টেজ বায়োটেকনোলজি কোম্পানি যা বৈজ্ঞানিক অগ্রগতিকে শক্তিশালী প্রিসিশন মেডিসিনে রূপান্তরিত করছে যা নিউরোডিজেনারেটিভ এবং নিউরোলজিকাল রোগের গতিপথ পরিবর্তন করার সম্ভাবনা রাখে, আজ অ্যামায়োট্রফিক ল্যাটারাল স্ক্লেরোসিস (ALS) আক্রান্ত মানুষদের মধ্যে QRL-201-এর প্রুফ-অফ-কনসেপ্ট ফেজ ১/২ ANQUR ক্লিনিকাল ট্রায়াল থেকে অন্তর্বর্তী ডেটা ঘোষণা করেছে। এই গবেষণার ফলাফল দেখিয়েছে যে QRL-201 ALS রোগীদের রোগের অগ্রগতিতে প্রভাব ফেলেছিল; এই প্রভাব ক্লিনিকাল কার্যকারিতার মার্কার এবং ক্লিনিকালি প্রাসঙ্গিক বায়োমার্কারে পরিবর্তন, সাথে টার্গেট এনগেজমেন্ট দ্বারা নিশ্চিত করা হয়েছে।

QRL-201 হল একটি প্রথম-শ্রেণীর, শক্তিশালী অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড (ASO) প্রিসিশন থেরাপিউটিক যা ALS রোগীদের মধ্যে STATHMIN-2 (STMN2) এক্সপ্রেশন পুনরুদ্ধার করতে উন্নয়নাধীন, যার লক্ষ্য রোগের অগ্রগতি সংশোধন এবং ফলাফল উন্নত করা। STMN2 হল একটি প্রোটিন যা পেশী ইনার্ভেশনের জন্য গুরুত্বপূর্ণ যা TDP-43 দ্বারা নিয়ন্ত্রিত এবং বেশিরভাগ ALS রোগীদের মধ্যে ডাউনরেগুলেটেড। ANQUR (QRL-201-01; NCT05633459) হল ALS আক্রান্ত মানুষদের মধ্যে STMN2 এক্সপ্রেশন উদ্ধারের জন্য একটি সম্ভাব্য থেরাপি মূল্যায়নের প্রথম ক্লিনিকাল ট্রায়াল। ANQUR স্টাডি একটি ডাবল-ব্লাইন্ড, প্ল্যাসিবো-নিয়ন্ত্রিত গবেষণা যা ডোজ এসকেলেশন (n=17) এবং ডোজ-রেঞ্জ ফাইন্ডিং (DRF) (n=52) ফেজ জুড়ে মোট ৬৯ জন রোগীকে ডোজ দিয়েছে।

"আমি QRL-201-এর ANQUR ক্লিনিকাল ট্রায়াল থেকে এই ডেটা দ্বারা উৎসাহিত। টার্গেট এনগেজমেন্ট বায়োমার্কার, নিউরোফিলামেন্টের মতো রোগের বায়োমার্কার এবং ক্লিনিকাল পরিমাপের উপর প্রভাবের সমন্বয় অত্যন্ত প্রতিশ্রুতিশীল এবং প্রাথমিক পর্যায়ের ক্লিনিকাল ট্রায়াল থেকে দেখা অসাধারণ," বলেছেন Merit E. Cudkowicz, M.D., M.Sc., পরিচালক, Sean M. Healey & AMG Center for ALS এবং Mass General Brigham Neuroscience Institute-এর নির্বাহী পরিচালক, এবং Harvard Medical School-এর Julieanne Dorn প্রফেসর অফ নিউরোলজি।

"ALS একটি ধ্বংসাত্মক, মারাত্মক নিউরোডিজেনারেটিভ রোগ যার উল্লেখযোগ্য অপূর্ণ চিকিৎসা চাহিদা রয়েছে। আমাদের মিশন হল ALS আক্রান্ত মানুষদের জন্য অর্থবহ পার্থক্য তৈরি করা। আমরা বিশ্বাস করি QRL-201 রোগের অগ্রগতি সংশোধন এবং বিক্ষিপ্ত ALS রোগীদের জন্য ফলাফল উন্নত করার সম্ভাবনা রাখে," বলেছেন Kasper Roet, Ph.D., CEO এবং QurAlis-এর সহ-প্রতিষ্ঠাতা। "ANQUR ক্লিনিকাল ট্রায়াল থেকে এই ফলাফলগুলি STMN2 বায়োলজি সম্পর্কে আমাদের বোঝার সাথে এবং ALS রোগের অগ্রগতিতে ইতিবাচক প্রভাব ফেলার জন্য STMN2 পুনরুদ্ধারের সম্ভাবনার সাথে সম্পূর্ণভাবে সামঞ্জস্যপূর্ণ। আমরা ANQUR ক্লিনিকাল ট্রায়াল টিম, অংশগ্রহণকারী এবং তাদের পরিবারের প্রতি কৃতজ্ঞ, এবং ALS আক্রান্ত মানুষদের জন্য একটি অত্যন্ত প্রয়োজনীয় প্রিসিশন মেডিসিন বিকল্প সরবরাহ করতে QRL-201 ক্লিনিকাল প্রোগ্রাম এগিয়ে নিতে উন্মুখ।"

ANQUR ক্লিনিকাল ট্রায়ালের অন্তর্বর্তী বিশ্লেষণের ফলাফল দেখায়:

• টার্গেট এনগেজমেন্ট, টিস্যু বিশ্লেষণের মাধ্যমে নিশ্চিত, স্পাইনাল কর্ড এবং মোটর কর্টেক্স জুড়ে ব্যাপক বিতরণ সহ, STMN2-এর পরিসংখ্যানগতভাবে উল্লেখযোগ্য বর্ধিত মাত্রা, অনুমানিত থেরাপিউটিক টার্গেটের উপরে, এবং STMN2 মিস-স্প্লাইসিং সংশোধন, প্রাকৃতিক ইতিহাস নমুনার একটি কোহর্টের তুলনায়।
• কম ডোজ গ্রুপে ফসফরিলেটেড নিউরোফিলামেন্ট হেভি (pNfH)-এ পরিসংখ্যানগতভাবে উল্লেখযোগ্য এবং ক্লিনিকালি অর্থবহ হ্রাস।
• বিক্ষিপ্ত রোগীদের মধ্যে ALSFRS-R-এ পতন মন্থর করার একটি উৎসাহজনক প্রবণতা, যার মধ্যে গ্রস মোটর সাব-স্কোরে একটি শক্তিশালী প্রবণতা রয়েছে, যা রোগীর স্বাধীনতার জন্য গুরুত্বপূর্ণ।
• বেসলাইন নিউরোফিলামেন্ট লাইটের সর্বোচ্চ মাত্রার রোগীদের বাদ দিয়ে একটি পোস্ট-হক বিশ্লেষণে, যা দ্রুততর রোগের অগ্রগতির সাথে সম্পর্কিত, ছয় মাসের (২৪ সপ্তাহ) সময়বিন্দুতে চিকিৎসা করা বিক্ষিপ্ত ALS রোগীদের মধ্যে প্ল্যাসিবোর তুলনায় ALSFRS-R-এ পতনের পরিসংখ্যানগতভাবে উল্লেখযোগ্য এবং ক্লিনিকালি অর্থবহ মন্থরতা ছিল।
• QRL-201 সাধারণত নিরাপদ এবং ভালভাবে সহনীয় ছিল এবং বেশিরভাগ প্রতিকূল ঘটনা (AEs) হালকা বা মাঝারি হিসাবে রিপোর্ট করা হয়েছে। গবেষণার সমস্ত পর্যায়ে, এবং সম্প্রতি ডিসেম্বর ২০২৫-এ, আনব্লাইন্ডেড ডেটা সেফটি মনিটরিং বোর্ড গবেষণাটি পরিবর্তন ছাড়াই চালিয়ে যাওয়ার সুপারিশ করেছে।

এই ডেটা ANQUR ক্লিনিকাল ট্রায়াল প্রোটোকলে একটি ওপেন-লেবেল বর্ধিত ডোজিং সময়কাল সমর্থন করে যার অধীনে সমস্ত যোগ্য ট্রায়াল অংশগ্রহণকারীদের গবেষণার DRF অংশের কম ডোজে QRL-201 পাওয়ার সুযোগ দেওয়া হবে। ANQUR ক্লিনিকাল ট্রায়ালের ওপেন-লেবেল বর্ধিত ডোজিং সময়কাল কানাডায় অনুমোদিত হয়েছে এবং বর্তমানে ইউরোপীয় ইউনিয়ন এবং যুক্তরাজ্যে নিয়ন্ত্রক পর্যালোচনাধীন। সমান্তরালভাবে, QurAlis ২০২৭ সালে একটি গুরুত্বপূর্ণ ফেজ ৩ ক্লিনিকাল ট্রায়ালে QRL-201 এগিয়ে নিতে প্রস্তুতি নিচ্ছে।

STATHMIN-2 সম্পর্কে

STATHMIN-2 (STMN2) হল একটি সু-যাচাইকৃত প্রোটিন যা নিউরাল মেরামত, অ্যাক্সোনাল স্থিতিশীলতা এবং পেশী ইনার্ভেশনের জন্য গুরুত্বপূর্ণ এবং এটি মানুষের মধ্যে একচেটিয়াভাবে TDP-43 দ্বারা সবচেয়ে উল্লেখযোগ্যভাবে নিয়ন্ত্রিত জিন। একাধিক ALS RNA এক্সপ্রেশন গবেষণা জুড়ে STMN2-এর সবচেয়ে ধারাবাহিকভাবে হ্রাসকৃত এক্সপ্রেশন রয়েছে। নিউক্লিয়ার TDP-43-এর ক্ষতি STMN2-এর প্রি-mRNA-এর মিস-স্প্লাইসিং ঘটায়, যার ফলে সম্পূর্ণ-দৈর্ঘ্যের ট্রান্সক্রিপ্ট এবং প্রোটিনের ক্ষতি হয়। QRL-201 TDP-43 প্যাথলজির উপস্থিতিতে QurAlis-এর ALS রোগী-প্রাপ্ত মোটর নিউরন রোগ মডেলে STMN2 ফাংশন হারানো এবং নিউরোডিজেনারেটিভ ফেনোটাইপ উদ্ধার করে। TDP-43 প্যাথলজি প্রায় সমস্ত ALS রোগীদের সাথে, ফ্রন্টোটেম্পোরাল ডিমেনশিয়া (FTD) আক্রান্ত রোগীদের প্রায় ৫০ শতাংশের সাথে, ডিমেনশিয়ার দ্বিতীয় সবচেয়ে সাধারণ রূপ, এবং আলঝেইমার রোগ (AD) রোগীদের প্রায় এক তৃতীয়াংশের সাথে যুক্ত। বর্তমানে ALS বা FTD-এর কোনো নিরাময় নেই, এবং ALS এবং FTD রোগীদের জন্য সীমিত থেরাপিউটিক বিকল্প উপলব্ধ যারা কার্যকর থেরাপির জরুরি প্রয়োজনে আছেন।

ANQUR ক্লিনিকাল ট্রায়াল সম্পর্কে

QRL-201 ফেজ ১/২ ANQUR ক্লিনিকাল ট্রায়ালে (QRL-201-01; NCT05633459) মূল্যায়ন করা হচ্ছে, অ্যামায়োট্রফিক ল্যাটারাল স্ক্লেরোসিস (ALS) আক্রান্ত মানুষদের মধ্যে STATHMIN-2 (STMN2) এক্সপ্রেশন উদ্ধারের লক্ষ্যে একটি সম্ভাব্য থেরাপি মূল্যায়নের জন্য ডিজাইন করা প্রথম ক্লিনিকাল স্টাডি। ANQUR ট্রায়াল ডোজ-এসকেলেশন ফেজ সম্পন্ন করেছে, কোহর্ট ১ এবং ২ থেকে ফার্মাকোকাইনেটিক বিশ্লেষণের ভিত্তিতে যা প্রদর্শন করেছে যে QRL-201-এর সেরিব্রোস্পাইনাল ফ্লুইড এক্সপোজার মাত্রা লক্ষ্য থেরাপিউটিক পরিসীমা পূরণ বা অতিক্রম করেছে। তারপর গবেষণাটি ডোজ রেঞ্জ-ফাইন্ডিং ফেজে অগ্রসর হয়েছে, যা QRL-201-এর দুটি ডোজ মাত্রা মূল্যায়ন করছে এবং অতিরিক্ত বায়োমার্কার মূল্যায়ন অন্তর্ভুক্ত করছে। গবেষণাটি বর্তমানে কানাডা, যুক্তরাজ্য এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নে সক্রিয় এবং এতে বিক্ষিপ্ত ALS এবং C9orf72-সম্পর্কিত ALS উভয়ের অংশগ্রহণকারী রয়েছে।

ANQUR ক্লিনিকাল ট্রায়াল সম্পর্কে আরও তথ্য www.clinicaltrials.gov-এ পাওয়া যাবে।

QurAlis Corporation সম্পর্কে

QurAlis-এ, আমরা নিউরো পথপ্রদর্শক যারা নিরাময়ের অনুসন্ধানে আছি, সাহসিকভাবে বৈজ্ঞানিক অগ্রগতিকে শক্তিশালী প্রিসিশন মেডিসিনে অনুবাদ করতে চাইছি। আমরা জ্ঞানের নিরলস সাধনা, কারুশিল্পে সুনির্দিষ্ট মনোযোগ এবং সহানুভূতির সাথে সহযোগিতামূলকভাবে কাজ করি যা নিউরোডিজেনারেটিভ এবং নিউরোলজিকাল রোগে আক্রান্ত মানুষদের জীবন রূপান্তরিত করার সম্ভাবনা রাখে এমন ওষুধ আবিষ্কার এবং উন্নয়নের জন্য। QurAlis অ্যামায়োট্রফিক ল্যাটারাল স্ক্লেরোসিস (ALS)-এর জন্য প্রিসিশন থেরাপি উন্নয়নে নেতা। ALS ছাড়াও, QurAlis জেনেটিক্স এবং ক্লিনিকাল বায়োমার্কার দ্বারা সংজ্ঞায়িত গুরুতর রোগে ভুগছেন এমন রোগীদের কাছে কার্যকর রোগ-সংশোধনকারী থেরাপিউটিক্স আনতে একটি শক্তিশালী প্রিসিশন মেডিসিন পাইপলাইন এগিয়ে নিচ্ছে। আরও তথ্যের জন্য, অনুগ্রহ করে www.quralis.com দেখুন বা X-এ @QurAlisCo বা LinkedIn-এ আমাদের অনুসরণ করুন।

যোগাযোগ

Kathy Vincent
kathy.vincent@quralis.com